Therapeutic IVT RNA
VectorBuilder는 백신, 유전자 대체, CAR (chimeric antigen receptor), 및 유전자 편집을 포함한 RNA 치료제 개발을 위한 포괄적인 플랫폼을 제공합니다. Premade 및 커스텀 RNA에 대한 많은 디자인 및 생산 경험을 활용하여, 다양한 RNA 기반 발현 시스템을 위한 IVT (in vitro transcription) RNA 합성 및 LNP (lipid nanoparticle) encapsulation을 지원할 수 있습니다. 연구자들은 in vitro 및 in vivo 후보 스크리닝과 기능 테스트를 제공하는 당사의 CRO 서비스를 통해 RNA 치료제 개발을 가속화할 수 있습니다.
중점 사항
종합 플랫폼 기초연구 및 임상 등급의 RNA, 다양한 RNA 시스템, 커스텀 IVT RNA 생산 및 LNP encapsulation, CRO 및 CDMO 서비스 제공
RNA 개발 전문가 VectorBuilder는 치료용 IVT 벡터 디자인, 서열 최적화 및 스크리닝, 프로세스 개발에 대한 전체 고려 사항에 대한 전문 지식을 갖춘 과학자들로 구성되어 있습니다.
최고 품질과 일관성 전체 품질관리 분석 패널을 통해 보장되는 최고의 순도와 일관성을 제공하는 최첨단 시설 및 장비
주요 인용 논문
Phase Separation Enhanced PROTAC for Highly Efficient Protein Degradation
Yu, et al.
Biomacromolecules, 2024, doi: 10.1021/acs.biomac.4c00424
Products used:
Abstract: Biomacromolecular condensates formed via phase separation establish compartments for the enrichment of specific compositions, which is also used as a biological tool to enhance molecule condensation, thereby increasing the efficiency of biological processes. Proteolysis-targeting chimeras (PROTACs) have been developed as powerful tools for targeted protein degradation in cells, offering a promising approach for therapies for different diseases. Herein, we introduce an intrinsically disordered region in the PROTAC (denoted PSETAC), which led to the formation of droplets of target proteins in the cells and increased degradation efficiency compared with PROTAC without phase separation. Further, using a nucleus targeting intrinsically disordered domain, the PSETAC was able to target and degrade nuclear-located proteins. Finally, we demonstrated intracellular delivery of PSETAC using lipid nanoparticle-encapsulated mRNA (mRNA-LNP) for the degradation of the endogenous target protein. This study established the PSETAC mRNA-LNP method as a potentially translatable, safe therapeutic strategy for the development of clinical applications based on PROTAC.
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