치료용 IVT RNA
VectorBuilder는 백신, CAR (chimeric antigen receptor), 유전자 편집 치료를 포함한 RNA 치료제 개발을 위한 종합적인 플랫폼을 제공합니다. VectorBuilder는 premade 및 커스텀 RNA에 대한 설계 및 생산에 대한 풍부한 경험을 바탕으로, 다양한 RNA 기반 발현 시스템을 위한 IVT (in vitro transcription) RNA 및 LNP (lipid nanoparticle) 생산을 지원합니다. 후보 물질 스크리닝부터 기능 평가까지 VectorBuilder의 RNA 개발 및 LNP 엔지니어링 서비스를 활용하여 치료제 개발 파이프라인을 가속화할 수 있습니다.
주요 특징
포괄적인 플랫폼 다양한 시스템에 적용 가능한 연구 및 임상 등급의 RNA, 커스텀 IVT RNA 생산 및 LNP encapsulation, 그리고 종합적인 CRO 및 CDMO 서비스를 제공.
RNA 개발 전문가 치료용 IVT 벡터 디자인, 서열 최적화 및 스크리닝, 공정 개발 등 개발 과정의 모든 고려 사항에 대해 전문적인 지식을 갖춘 연구진.
최고 수준의 품질과 일관성 광범위한 QC 분석으로 검증된 최첨단 시설과 장비를 통해, 고객의 최종 제품에 대한 최상의 품질과 신뢰성을 보장.R&D 솔루션
치료용 솔루션
정보 자료
주요 인용 논문
Phase Separation Enhanced PROTAC for Highly Efficient Protein Degradation
Yu, et al.
Biomacromolecules, 2024, doi: 10.1021/acs.biomac.4c00424
Products used:
Abstract: Biomacromolecular condensates formed via phase separation establish compartments for the enrichment of specific compositions, which is also used as a biological tool to enhance molecule condensation, thereby increasing the efficiency of biological processes. Proteolysis-targeting chimeras (PROTACs) have been developed as powerful tools for targeted protein degradation in cells, offering a promising approach for therapies for different diseases. Herein, we introduce an intrinsically disordered region in the PROTAC (denoted PSETAC), which led to the formation of droplets of target proteins in the cells and increased degradation efficiency compared with PROTAC without phase separation. Further, using a nucleus targeting intrinsically disordered domain, the PSETAC was able to target and degrade nuclear-located proteins. Finally, we demonstrated intracellular delivery of PSETAC using lipid nanoparticle-encapsulated mRNA (mRNA-LNP) for the degradation of the endogenous target protein. This study established the PSETAC mRNA-LNP method as a potentially translatable, safe therapeutic strategy for the development of clinical applications based on PROTAC.
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