AAV Virus-Like Particles (VLPs)

AAV virus-like particles (AAV empty capsids라고도 함)은 AAV 기반 유전자 치료제의 개발 중에 레퍼런스 시료로 널리 사용되는, 바이러스 게놈이 없는 특성이 잘 알려진 AAV capsid입니다. AAV virus-like particle은 ELISA 및 HPLC를 포함한 다양한 분석 시험의 보정 및 최적화에 사용할 수 있을 뿐만 아니라, 생체 분포 평가 및 AAV capsid의 특정 serotype에 대한 in vivo 면역 반응 평가를 포함하여 의약품 개발 과정에서 다양한 응용에 사용할 수 있습니다. VectorBuilder의 AAV virus-like particle은 광범위하게 분석되어 있으므로, 자체 제작한 AAV virus-like particle의 품질을 평가하기 위한 신뢰할 수 있는 표준 역할을 합니다. 또한, 관찰된 효과가 capsid가 아닌 AAV 벡터에 있는 발현 카세트에 의해 유발된다는 것을 입증하는 것을 목표로 하는 연구에서 음성 대조군으로 사용할 수 있습니다. AAV virus-like particle은 또한 capsid assembly 및 capsid 단백질의 post-translational modifications을 포함하여 AAV life cycle 동안 다양한 프로세스를 연구하기 위한 중요한 도구로 역할을 합니다. AAV virus-like particles 외에도 AAV packaging 및 GMP-grade AAV 제조 서비스도 제공합니다.

중점 사항
  •  Serotypes 1, 2, 3, 5, 6, 8, 9, 2-retro에 대한 in vivo grade의 AAV virus-like particles은 즉시 배송 가능
  • 원하는 serotype, 생산 시스템, 정제 방법 또는 QC 요구 사항에 따라 제작된 AAV virus-like particles 에 대한 고객 맞춤형 서비스 이용 가능
  • SDS-PAGE, BCA, endotoxin testing, mycoplasma detection 및 full/empty capsid ratio analysis 등 다양한 방법을 통한 철저한 분석

주문 방법 Price Match

*VPs = Virus Particles

Click here to view the amino acid sequence of the major viral capsid protein 1 (VP1) for different AAV serotypes >>
배송 및 보관

AAV virus-like particles은 PBS-based buffer에 저장되고 드라이아이스로 배송됩니다. 수령 즉시 장기보관을 위해 (최소 1년 이상 안정) -80℃에서 보관해야 하며, 2-3주 정도의 단기간내 사용시에는 -20℃에 보관하여야 합니다. 해동된 AAV- virus like particles은 4°C에서 1-2주 정도 보관할 수 있습니다.

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기술적인 정보

실험에 의한 검증

Silver stained SDS-PAGE results: AAV empty capsids (serotype 1, 2, 5, 8, 9).

Figure 1. Serotype 1, 2, 5, 8, 9에 대한 AAV virus-like particles의 silver stained SDS-PAGE.

AAV VLPsCharge detection mass spectrometry (CDMS) analysis example for AAV8 empty capsid with 99.4% empty rate.
Conventional AAVCharge detection mass spectrometry (CDMS) analysis example for AAV8 with 15.7% empty rate and 72.5% filled rate.

Figure 2. Serotype 8에 대한 AAV virus-like particles및 일반 AAV에 대한 empty (검은색) 및 filled (녹색) capsid의 백분율을 나타내는 Charge Detection Mass Spectrometry 분석.

Transmission electron microscopy (TEM) image for AAV9 virus-like particles (a.k.a AAV9 empty capsid).

Figure 3. Empty (검은색으로 채워진 구체)와 filled (흰색으로 채워진 구체) capsid를 보여주는 serotype 9 AAV virus-like particles의 Transmission Electron Microscopy.

AAV serotypes의 조직 친화성

많은 AAV 종류가 자연에서 확인되었습니다. 이들은 바이러스 표면에 있는 capsid 단백질의 다른 항원성에 따라 serotype이 나뉩니다. 상이한 serotype은 다른 조직 친화성 (즉, 감염의 조직 특이성)을 갖는 바이러스를 생성할 수 있습니다. VectorBuilder의 AAV 벡터가 바이러스에 패키징될 때 패키징에 다른 capsid 단백질을 사용하여 다른 serotype을 바이러스에 부여할 수 있습니다. AAV serotype testing panel은 여러 AAV serotype의 조직 특이성을 체계적으로 비교하여 실험에 가장 적합한 serotype을 선택하도록 디자인되었습니다. 아래 표는 다양한 AAV serotype에 의해 부여된 조직 특이성을 나열한 것입니다.

List by Serotype
List by Tissue Type
Serotype Tissue tropism
AAV1 Smooth muscle, skeletal muscle, CNS, brain, lung, retina, inner ear, pancreas, heart, liver
AAV2 Smooth muscle, CNS, brain, liver, pancreas, kidney, retina, inner ear, testes
AAV3 Smooth muscle, liver, lung
AAV4 CNS, retina, lung, kidney, heart
AAV5 Smooth muscle, CNS, brain, lung, retina, heart
AAV6 Smooth muscle, heart, lung, pancreas, adipose, liver
AAV6.2 Lung, liver, inner ear
AAV7 Smooth muscle, retina, CNS, brain, liver
AAV8 Smooth muscle, CNS, brain, retina, inner ear, liver, pancreas, heart, kidney, adipose
AAV9 Smooth muscle, skeletal muscle, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, inner ear, testes, kidney, adipose
AAV-rh10 Smooth muscle, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, kidney
AAV-DJ Liver, heart, kidney, spleen
AAV-DJ/8 Liver, brain, spleen, kidney
AAV-PHP.eB CNS
AAV-PHP.S PNS
AAV2-retro Spinal nerves
AAV2-QuadYF Endothelial cell, retina
AAV2.7m8 Retina, inner ear
Tissue type Recommended AAV serotypes
Smooth muscle AAV1, AAV2, AAV3, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV-rh10
Skeletal muscle AAV1, AAV9
CNS AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV7, AAV8, AAV9, AAV-rh10, AAV-PHP.eB
PNS AAV-PHP.S
Brain AAV1, AAV2, AAV5, AAV7, AAV8, AAV-DJ/8
Retina AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV7, AAV8, AAV9, AAV-rh10, AAV2-QuadYF, AAV2.7m8
Inner ear AAV1, AAV2, AAV6.2, AAV8, AAV9, AAV2.7m8
Lung AAV1, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV6.2, AAV9, AAV-rh10
Liver AAV1, AAV2, AAV3, AAV6, AAV6.2, AAV7, AAV8, AAV9, AAV-rh10, AAV-DJ, AAV-DJ/8
Pancreas AAV1, AAV2, AAV6, AAV8, AAV9, AAV-rh10
Heart AAV1, AAV4, AAV5, AAV6, AAV8, AAV9, AAV-rh10, AAV-DJ
Kidney AAV2, AAV4, AAV8, AAV9, AAV-rh10, AAV-DJ, AAV-DJ/8
Adipose AAV6, AAV8, AAV9
Testes AAV2, AAV9
Spleen AAV-DJ, AAV-DJ/8
Spinal nerves AAV2-retro
Endothelial cells AAV2-QuadYF

자료

FAQ
 VectorBuilder는 AAV virus-like particles을 분석하기 위해 어떤 종류의 QC 분석을 제공합니까?

VectorBuilder에서 생산된 모든 AAV virus-like particles은 다양한 QC 분석을 사용하여 광범위하게 분석됩니다. 기본적으로 모든 AAV virus-like particles에 대해 SDS-PAGE, BCA, endotoxin testing 및 mycoplasma detection을 수행하며, 별도 요청시에는 full/empty capsid ratio 분석을 위해 고객 맞춤형 AAV에 대해 TEM, CDMS, SV-AUC 서비스도 제공할 수 있습니다.

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