GMP 제조

VectorBuilder팀은 최고의 커스텀 유전자 벡터 공급사로서, 벡터학 및 바이러스학 분야에서 축적된 풍부한 지식을 바탕으로 다양한 세포 및 유전자 치료 응용분야에 최적화된 벡터 디자인을 제공합니다. VectorBuilder는 고객을 위해 효과적이고, 표적화된, 안전하고, 합리적인 가격의 다양한 벡터 디자인을 개발해 왔습니다. 매년 6만 개 이상의 커스텀 벡터와 3만 개 이상의 커스텀 바이러스를 in vitro, ex vivo, in vivo에서 사용할 수 있도록 공급하고 있습니다. 벡터 최적화 기능은 다음과 같습니다.

• 완전히 검증된 다양한 벡터 구성요소:

  백본 (임상 사용 규정 준수, 특히 miniVec™), promoter (natural/synthetic, ubiquitous/tissue-specific), ORF (코돈 최적화 포함), linker, shRNA, CRISPR 구성요소 등.

• in vitro 및 in vivo기능 스크리닝 플랫폼 (예: NHP):

  Promoter/enhancer 스크리닝, AAV capsid evolution, coding sequence 엔지니어링, CAR antibody 스크리닝, membrane protein binding 스크리닝, 등.

• 바이러스 게놈 엔지니어링:

  DBAC 및 YAC 재조합을 활용하여 HSV (herpes simplex virus)와 같은 대규모 바이러스 게놈을 포함하는 벡터를 제작하는 등 새로운 바이러스 벡터의 신규 제작.

Plasmid DNA, 바이러스 벡터, IVT RNA 및 LNP에 대한 USP 역량은 다음과 같습니다.

• 세포주 개발 및 고밀도 세포 배양 최적화:

  E. coli, mammalian cell lines, insect cell lines

• E. coli fermentation 스케일업 및 스케일아웃:

  플라스크부터 최대 100 L stirred fermenter 까지 다양한 fermentation 시스템.

• 포유류 및 곤충 세포 배양 스케일업 및 스케일아웃:

  • Adherent 시스템: flasks, multi-layer flasks, fixed-bed bioreactors

  • Suspension 시스템: flasks, wave bioreactor (up to 50 L), single-use bioreactors (up to 200 L)

• 배지 스크리닝 및 최적화:

  Antibiotic-free, serum-free, animal-free, chemically defined

• Transfection/infection 최적화:

  Rep/Cap 및 helper plasmid 최적화, plasmid DNA ratio, transfection reagent, infection MOI, cell density, 등.

• IVT RNA 최적화:

  Co-transcriptional 또는 enzymatic capping 방법, nucleotide modification, dsDNA 제거

• LNP 엔지니어링 및 최적화:

  Formulation 최적화, 신규 formulations, antibody-conjugated LNPs, tissue-targeting LNPs

Plasmid DNA 및 바이러스 벡터에 대한 DSP 역량은 다음과 같습니다.

• Harvest 및 lysis 최적화:

  Harvest time, cell lysis method, nuclease treatment, 등.

• Purification 최적화:

  • Chromatography: size exclusion, ion exchange, affinity, mixed mode

  • Gradient centrifugation: sucrose, CsCl, iodixanol

• Clarification, concentration, 및 buffer exchange:

  UF/DF (tangential flow, hollow fiber, depth filtration)

이외에도 IVT RNA 및 LNP에 대한 DSP 역량은 다음과 같습니다.

• IVT RNA linearization:

  GMP or GMP-like enzymes

• LNP encapsulation:

  Rapid phase mixing

엄격한 품질 관리(QC)는 유전자 치료제 제조에 항상 어려운 과제였습니다. VectorBuilder는 공정 개발과 더불어, 개별 유전자 치료제 벡터에 맞춰 공정 중 및 릴리즈 QC 분석의 개발, 최적화, 적격성 평가 및 검증을 위한 포괄적인 분석 서비스를 제공합니다.

기본 및 옵션 QC 분석의 전체 리스트는 해당 GMP 제품 페이지를 참조하십시오. 리스트에 없는 추가 QC 서비스는 별도 요청 시 제공될 수 있습니다.

약물 안정성 시험은 DS/DP의 품질이 유효기간 동안 유지되는지 확인하는 데 필수적입니다. VectorBuilder의 안정성 시험은 ICH 가이드라인에 따라 수행되며, 계획된 보관 조건 또는 강제 분해 조건에서 유전자 치료 벡터의 효능 및 안전성 특성이 환경 요인 (예: pH, 온도, 빛)에 어떻게 영향을 받는지 평가합니다.