Therapeutic IVT RNA 개발

VectorBuilder는 백신, 유전자 대체, CAR (chimeric antigen receptor) 및 유전자 편집을 포함하여 RNA 치료제 개발을 위한 포괄적인 CRO 서비스를 제공합니다. VectorBuilder 전문가팀은 치료용 디자인 및 공정 개발에 대한 주요 고려사항을 이해하고, VectorBuilder의 노하우를 활용하여 RNA 치료제의 효능, 안전성 및 제조 가능성을 향상시킬 수 있습니다. RNA 치료제의 대량 생산을 원하시면 VectorBuilder의 CDMO 서비스를 확인해 보세요.

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IVT Vector
Design & Cloning
IVT RNA Production
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Quality Control (QC)
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IVT 벡터 디자인 & 클로닝

  • 상업적 사용을 위한 IP 제약이 없는 royalty-free IVT 백본
  • 최적의 발현을 위한 독자적인 서열 최적화
  • 120 nt (and longer) polyA tail의 강력한 클로닝 및 전사

IVT RNA 생산

  • 벡터 클로닝부터  LNP encapsulation 까지 최단 5주 소요
  • ug에서 gram 스케일로 최대 10,000 nt mRNA 및 saRNA, 5,000 nt circRNA 합성
  • Co-transcription 또는 enzyme method를 통한 높은 capping 효율 (최대 99%)
  • 다양한 변형 뉴클레오티드 옵션: m1Ψ, m5C, 5moU 등
  • 불순물을 효율적으로 제거하는 독자적인 정제 공정
  • 종합적인 QC 패널
  • 대량 IVT RNA 제조를 위해 생산시간을 단축하는 cell-free IVT template DNA 생산 제공

LNP Encapsulation

자세한 내용은 LNP Encapsulation 서비스 페이지를 참조하세요.

품질관리 (QC)

VectorBuilder는 IVT RNA에 대한 종합적인 QC 분석을 제공합니다. 기본 QC 항목 (√ 표시)은 항상 수행되며, 옵션 QC 항목은 개별 프로젝트 요구사항에 따라 수행됩니다.

Attribute QC assay Research-grade GMP-like
Identity mRNA sequence Sanger sequencing
mRNA length Denaturing agarose gel electrophoresis
Capillary gel electrophoresis (CGE) Optional
General/physical property mRNA concentration UV spectrophotometry
RiboGreen assay Optional
Appearance Visual inspection Optional
Potency Gene expression In vitro translation followed by Western blot Optional Optional
Cell transfection Optional Optional
Safety Sterility Bioburden test Optional
Mycoplasma Culture method Optional
qPCR Optional Optional
Endotoxin Kinetic chromogenic assay (KCA) Optional
Purity mRNA integrity Denaturing agarose gel electrophoresis
Capillary gel electrophoresis (CGE) Optional
A260/280 UV spectrophotometry
Capping efficiency LC-MS Optional
PolyA analysis LC-MS Optional
Residual dsRNA Dot blot assay Optional
Residual plasmid DNA qPCR Optional
Residual protein NanoOrange assay Optional
Residual solvents Gas chromatography Optional Optional
Circularization efficiency (for circRNA) Denaturing agarose gel electrophoresis Optional
Capillary gel electrophoresis (CGE) Optional

기능 검증

VectorBuilder의 과학자 및 기술팀은 다음을 포함하여 치료 목적에 맞게 IVT RNA 디자인을 최적화하기 위한 기능적 연구를 통해 서포트할 수 있습니다.

  • in vitro 및 in vivo에서 다양한 벡터 구성요소 (UTR, coding sequence, polyA, Kozak등)의 서열 최적화 효과 평가
  • Antigen presentation, 항체 발현, CAR 발현, CRISPR 등 다양한 응용 분야에 대한 IVT RNA 테스트
  • 설치류 및 NHP를 포함한 동물 모델을 사용하여 LNP 유전자 전달 효능 및 안전성 평가