공정 개발 (Process Development)

유전자 치료제의 GMP 제조를 위한 중요한 첫 단계는 치료제의 임상 목표에 맞는 생산 공정을 개발하는 것입니다. VectorBuilder에는 GMP-grade 유전자 치료 벡터를 위한 최적의 제조공정 개발에 경험이 많은 공정개발 전담팀이 있습니다. 공정을 개발하는데 있어서 벡터의 생물학적 특성, 품질 및 안전 요구사항, 생산량 및 확장성에 대한 수요, 대상 시장의 규제 요구사항 및 고객의 비용과 목표 타임라인을 포함하는 많은 요인들을 고려하고 있습니다.

공정 개발 서비스는 다음과 같습니다.

벡터 최적화

벡터 클로닝과 바이러스 패키징 서비스 분야의 세계적인 선도기업으로, vectorology 및 virology 분야에 대한 폭넓은 지식을 축적하여 다양한 기초 연구와 유전자 치료 용도를 위한 최적의 벡터 디자인을 제공하고 있습니다. 효과적이고, 목적에 맞고, 안전하고, 저렴한 수많은 벡터 디자인들을 고객들을 위해 만들고 있습니다. 매년 in vitro, ex vivo 및 in vivo 사용을 위해 5만개 이상의 맞춤형 벡터를 디자인하고 클로닝하며, 2.4만개 이상의 맞춤형 바이러스를 패키징하고 있습니다. 또한, BAC 및 YAC recombineering에 대한 풍부한 전문지식으로 새로운 바이러스 벡터 개발을 위하여 큰 바이러스 유전체를 설계 제작할 수 있습니다. 최적의 벡터 디자인 screening을 위해 복합성이 높은 library 제작 기술과 NGS를 활용한 large-scale screening 플랫폼도 구축하였습니다. 당사의 벡터 최적화 역량은 다음과 같습니다.

  • 검증된 벡터 구성 요소들의 풍부한 컬렉션

    Backbones, promoters (constitutive, tissue-specific, inducible, synthetic), ORFs, linkers, tags, shRNA and CRISPR target site libraries, etc.

  • Large-scale screening 플랫폼

    Tissue-specific promoter/enhancer screening, capsid evolution, shRNA screening, CRISPR screening, Rep/Cap promoter optimization, CAR antibody screening, etc.

  • 바이러스 유전체 engineering

    코로나바이러스 및 헤르페스단순포진바이러스 (HSV)와 같은 큰 바이러스 유전체를 포함하는 벡터를 구축하기 위한 BAC 및 YAC recombineering 활용을 포함하는 새로운 바이러스 벡터의 제작.

Upstream 공정 개발 (USP)

Plasmid DNA와 바이러스 벡터에 대한 USP 역량은 다음과 같습니다.

  • 세포주 개발

    E. coli, 포유류 세포주, 곤충 세포주

  • E. coli fermentation scale-up 및 scale-out

    Flask에서 300 L stirred fermenter까지 다양한 범위의 fermentation 시스템을 사용.

  • 포유류 및 곤충 세포 배양 scale-up 및 scale-out

    • Adherent 시스템: flasks, Cell Factory, fixed-bed bioreactors (iCELLis Nano & 500, Univercells scale-X & NevoLine)
    • Suspension 시스템: flasks, single-use bioreactors (up to 200 L)
  • Media screening 및 최적화

    Antibiotic-free, serum-free, animal-free, chemically defined

  • 고밀도 세포 배양 최적화

    E. coli, 포유류 세포주, 곤충 세포주

  • Transfection/infection 최적화

    Rep/Cap and helper plasmid 최적화, plasmid DNA ratio, transfection reagent, infection MOI, cell density, 등.

Downstream 공정 개발 (DSP)

Plasmid DNA와 바이러스 벡터에 대한 DSP 역량은 다음과 같습니다.

  • Harvest 및 lysis 최적화

    Harvest 시간, cell lysis 방법, nuclease 처리, 등.

  • 정제 최적화

    • Chromatography: size exclusion, ion exchange, affinity, mixed mode
    • Gradient centrifugation: sucrose, CsCl, iodixanol
  • Clarification, concentration 및 buffer exchange

    UF/DF (tangential flow, hollow fiber, depth filtration)

문서 자료
브로셔

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