VectorBuilder Japan, 일본에서 희귀질환인 멘케스병을 위한 유전자 치료제 파일럿 프로그램 런칭
VectorBuilder Japan은 일본무역진흥기구(JETRO)의 외국인 직접투자 보조 프로그램에 자사의 협력계획인 " 멘케스 희귀 소아 질환 임상연구 파일럿 프로그램"이 포함되었다고 발표했습니다. VectorBuilder는 Lantu Biopharma, 테이쿄 대학교 및 테이쿄 헤이세이 대학교와 파트너십을 통해 신속한 유전자 치료제 개발, 생산 및 품질관리에 대한 광범위한 전문 지식을 제공하여 멘케스병 치료를 위한 유전자 치료제 기술을 개발하고자 합니다.
일본의 외국인 직접투자 인센티브 프로그램은 일본에서 혁신적인 기술과 비즈니스 모델을 도입하여 개발하는 외국인 소유 민간기업을 유치하는 것을 목표로 합니다. 선정된 기업은 제품 및 서비스 개발, 운영, 평가를 지원하기 위한 보조금을 받습니다. 이번 프로젝트에 대한 투자금은 약 2,860만 일본 엔(약 200,000달러)이며 주로 다음 두 가지 주요 목적에 사용됩니다.
1. AAV 벡터를 기반으로 한 유전자 치료제의 개발 및 최적화, 동물 모델 검증 및 임상 효능 평가 수행.
2. 기존 환자의 질병 상태를 평가하고 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하기 위해 세포 및 유전자 치료 회사, 병원과 협력.
본 연구의 멘케스병 마우스 모델 (사진에서 화살표로 표시)
이번 프로젝트에서 VectorBuilder는 테이쿄 대학교 및 테이쿄 헤이세이 대학교와 협력하여 멘케스 모델 마우스에 대한 전임상 연구를 수행했으며, 지역 병원과 협력하여 임상 효과를 더욱 검증하기 위한 연구자 주도 임상시험 (IIT)을 수행할 계획입니다. 테이쿄 헤이세이 대학교의 Kodama 교수는 멘케스 분야의 권위있는 전문가이며 지난 40년 동안 많은 멘케스 환자를 진료했다는 점은 주목할 가치가 있습니다. 이 교수는 본 연구의 컨설턴트로 활동하고 있으며 일본 멘케스 의사들의 중재자입니다.
VectorBuilder Japan의 Miho Matakatsu 박사는 "VectorBuilder가 멘케스병을 위해 디자인하고 개발한 AAV 벡터는 이미 중국의 IIT에서 검증되었습니다. 이제 우리는 동일한 기술을 사용하여 일본에서 멘케스병에 대한 추가 연구 및 유전자 치료제를 개발할 것입니다.”라고 했습니다.
Miho Matakatsu 박사는 추가로 “일반적으로 유전자 치료제 개발에는 약 10년이 소요되고 상당한 연구개발 비용이 소요되는데, 이는 오늘날 유전자 치료제 분야에서 큰 도전입니다. 이번 프로젝트를 통해 안전하고 효과적인 유전자 치료제를 개발하고, 신약개발 일정을 단축하고 치료 비용을 낮출 수 있기를 기대한다” 고 했습니다.
멘케스병 또는 멘케스 증후군은 X 염색체의 ATP7A 유전자 돌연변이로 인해 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀하고 심각한 유전질환으로, 구리 대사를 방해합니다. 일반적으로 유아기에 나타나며, 발달 지연, 신경학적 문제 및 독특한 신체적 특징을 나타냅니다. 시기적절한 의학적 치료가 없으면 멘케스병은 생명을 위협하는 결과를 초래할 수 있으며, 이는 환자와 가족에게 매우 어려운 상태를 초래합니다.
VectorBuilder는 이전에 멘케스병을 위한 AAV 기반 치료제 후보를 개발하기 위해 세포 및 유전자 치료 회사인 Lantu Biopharma와 파트너십을 맺고 AAV 벡터 디자인 및 최적화, 임상용 AAV 제조를 포함한 CRO 및 CDMO 서비스를 제공했습니다. Lantu는 후보물질의 효능과 안전성을 연구하고 쿤밍에 있는 병원과 협력하여 IIT를 수행하여 환자에게 후보물질인 LTGT06을 테스트했습니다. LTGT06 치료를 받은 환자는 치료 후 호전을 보여 임상 유전자 전달 응용 분야에서 VectorBuilder의 강력한 능력을 확인했습니다.
VectorBuilder Japan 소개
VectorBuilder Japan은 2019년 가나가와현 요코하마에 설립했으며, 2023년 6월 고베 바이오메디컬 이노베이션 클러스터에 서일본 사무소를 개설했습니다. 일본 지사는 현지 고객에게 전문적인 컨설팅 및 서비스를 제공합니다. 고객 프로젝트가 해외에서 전임상 또는 임상 연구로 전환해야 하는 경우 VectorBuilder는 고품질 글로벌 시장 네트워크를 통해 강력한 지원을 제공할 수 있습니다.
VectorBuilder 소개
VectorBuilder는 유전자 전달 기술 분야의 글로벌 리더입니다. 전세계 수많은 실험실, 바이오텍 및 제약회사의 신뢰할 수 있는 파트너인 VectorBuilder는 기초 연구에서 임상 적용까지 유전자 전달 솔루션의 디자인, 개발 및 최적화를 위한 원스톱 서비스를 제공합니다. 수상 경력에 빛나는 Vector Design Studio는 연구자가 실험실에서 벡터를 클로닝하고 패키징하는 지루한 작업에서 벗어나 고객맞춤형 벡터를 온라인에서 쉽게 디자인하고 주문할 수 있는 혁신적인 플랫폼입니다. 이 글로벌 회사는 대용량 벡터 생산 능력, 방대한 벡터 및 구성요소 보유, 선진 AAV 캡시드 엔지니어링 역량을 포함한 일대일 CRO 솔루션 및 최첨단 GMP 시설을 갖추고 있습니다. CGT 제품은 FDA를 포함한 규제 당국으로부터 IND 승인을 받았습니다. 선도적인 R&D 및 CDMO 제조 능력을 갖춘 VectorBuilder 팀은 생명과학 연구 및 유전의학을 위한 가장 효과적인 유전자 전달 도구와 솔루션을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다.