VectorBuilder는 유전자 전달의 모든 병목 현상을 해결하여, 세포 및 유전자 치료 연구개발을 촉진하는 최첨단 솔루션을 제공하기 위해 혁신의 한계를 뛰어넘고자 노력하고 있습니다. VectorBuilder의 혁신은 세포 및 유전자 치료의 세 가지 핵심요소인 효능, 안전성, 그리고 제조가능성을 중심으로 이루어집니다. VectorBuilder의 시간 및 비용 효율적인 솔루션은 치료 효능과 효율성을 높이고 안전성을 개선하며 임상 및 상업화에 최적화되어 있어 신약 개발의 위험을 줄여줍니다.
AAV 기반 유전자 치료제는 종종 낮은 transduction 효율과 오프타겟 전달 문제로 인해 제약을 받으며, 이로 인해 더 높은 투여량이 필요하게 되어 비용과 독성이 증가합니다. VectorBuilder의 혁신적인 capsid 기술은 이러한 문제에 대한 강력한 솔루션을 제공합니다. 향상된 타겟팅 특이성과 최대의 유전자 전달 성능을 갖춘 엔지니어링된 capsid를 통해 더욱 안전하고 효과적이며 효율적인 AAV 기반 치료제를 구현할 수 있습니다.
뇌
뇌혈관장벽 (BBB) 투과 효율을 극대화하고, 원활한 전달이 가능하도록 최적화.
안과 (Ocular)
VectorBuilder의 안과용 capsid는 탁월한 망막 전체 투과력과 주변부 확산력을 자랑하며, 특히 망막색소상피 (RPE)에서 우수한 transduction 효율.
근육
VectorBuilder의 신규 capsid는 골격근, 심근, 횡격막 근육에 대한 타겟팅과 효율성을 획기적으로 향상.
MiniVec™
VectorBuilder의 독자 기술인 MiniVec™ plasmid는 소형화된 백본을 적용하여 더 높은 유효 수율과 번역 효율을 제공합니다. 항생제 및 보충제가 필요 없는 이 시스템은 신약 개발을 간소화하여 세포 및 유전자 치료 분야에 탁월한 효능과 안전성, 그리고 제조가능성을 제공합니다.
MuteFree™ AAV
VectorBuilder의 혁신적인 MuteFree™ AAV 백본은 매우 안정적인 ITR을 포함한 AAV 벡터를 생성하도록 설계 및 구축되었으며, 그 성능이 검증되었습니다. 그 결과, 유전자 치료제의 안정성이 극대화되어 일관성 있는 고수율 생산이 가능합니다.
MegaAAV™
VectorBuilder의 혁신적이고 탁월한 효능을 지닌 MegaAAV™ 시스템은 기존 AAV 시스템의 한계를 뛰어넘어 대형 유전자 또는 복잡한 다중 구성요소 시스템의 발현을 가능하게 합니다.
효과적인 유전자 전달은 종종 탑재 용량 (특히 AAV 벡터의 경우), 최적화되지 않은 유전자 발현, 낮은 재조합 효율과 같은 벡터 자체의 근본적인 한계로 인해 제약을 받습니다. VectorBuilder의 혁신적인 벡터 구성요소는 단축형 promoter를 통해 제한된 벡터 공간을 더욱 효율적으로 활용하고, 최적화된 코딩 서열을 통해 더욱 강력하고 일관된 유전자 발현을 유도하며, 유전자 발현을 정밀하게 제어할 수 있도록 함으로써 이러한 문제를 해결합니다. VectorBuilder의 기술을 활용하여 정밀하고 고성능의 유전자 치료 연구의 잠재력을 최대한 실현해 보십시오.
Photoreceptor-특이적
VectorBuilder의 단축형 photoreceptor promoter는 크기가 현저히 작을 뿐만 아니라 타겟 세포에 대한 특이성도 훨씬 높습니다. 모든 promoter는 마우스 및/또는 NHP에서 검증되었습니다. 이 promoter들은 cone cell (<270 bp), rod cell, 그리고 모든 photoreceptor (200-500 bp)에 대한 높은 특이성을 포함합니다.
Beta-globin-특이적
새로운 HBB 특이적 promoter (<1100 bp 미만)를 통해 human beta-globin (HBB) 유전자를 타겟으로 하는 유전자 치료제 개발을 지원합니다.
범용 (Ubiquitous)
적재 용량이 작은 벡터 백본에 사용하기에 이상적인 VectorBuilder의 단축형 범용 promoter (200-400 bp)는 바이러스 역가나 유전자 발현 수준을 저하시키지 않으면서도, 더 큰 ORF 및 마커를 포함하는 벡터 디자인을 가능하게 합니다.
mCherry
in vitro 및 in vivo의 다양한 응용 분야에서 mCherry의 더욱 강력한 발현을 제공합니다.
Cas9
VectorBuilder의 코돈 최적화된 HiExpress™ hSpCas9 IVT mRNA 는 신속하고 효율적인 유전자 편집을 위해 일관되게 높은 수준의 발현을 보장합니다.
Cre/Lox
효율적인 재조합 (Recombination)을 위해 VectorBuilder의 최적화된 Cre/Lox와 HiExpress™ Cre를 함께 사용하여 유전자 발현을 정밀하게 제어하십시오. HiExpress™ Cre는 두 가지 형태로 제공됩니다.
코돈 최적화 RNA 제품 HiExpress™ 라인업을 살펴보시고, 여러분의 연구 개발을 한 단계 끌어올리세요.
