VectorBuilder, 세계 최초 'AAV 슈퍼뱅크' 구축에 3천만 달러 투자

2022년 7월 6일에 유전자 전달 솔루션 분야의 선도적 공급업체인 VectorBuilder Inc.는 기초연구 및 신약 개발 커뮤니티를 위한 'AAV 슈퍼뱅크 (AAV Superbank)'를 구축하기 위해 3천만 달러를 투자할 계획이라고 발표했습니다. VectorBuilder는 치료에 적절한 주요 조직을 표적할 수 있는 새로운 AAV(아데노부속바이러스) 캡시드의 포괄적인 컬렉션을 개발하고, 상세한 생체내 분포 데이터와 함께 슈퍼뱅크에 해당 서열을 기탁할 것입니다. 이 은행은 비영리 목적을 위해서는 무료로, 영리 목적을 위해서는 로열티 기반으로 사용할 수 있도록 공개될 것입니다.

재조합 AAV는 최근 몇년 동안 특히 유전자 요법에서 다양한 기초연구 및 임상 적용을 위해 가장 인기있는 유전자 전달 벡터가 되었습니다. AAV의 친화성, 즉 신체의 특정 조직을 표적하는 능력은 바이러스의 외부 피막을 형성하는 캡시드 단백질의 구조에 따라 다릅니다. 현재 일반적으로 사용되는 십여개 이상의 AAV 캡시드 변이체가 다른 조직에 대해 서로 다른 친화성을 갖고 있지만, 이는 각 조직 내의 개별 세포 유형에 대해서는 말할 것도 없고 모든 주요 인간 조직을 커버하지 못하고 있습니다. 게다가 AAV 캡시드가 특정 조직에 대해 친화성을 나타내더라도 표적화 효율과 특이성은 종종 좋지 않습니다. 결과적으로, 치료 효능을 달성하기 위해 많은 양의 바이러스가 종종 필요하며, 이는 상당한 독성과 높은 제조 비용을 초래할 수 있습니다.

이러한 문제를 해결하기 위해 VectorBuilder는 혁신적인 라이브러리 제작 기술과 AI 딥러닝을 결합한 매우 효과적인 AAV 캡시드 스크리닝 플랫폼을 개발했습니다. VectorBuilder의 수석 과학자인 Bruce Lahn 박사는 “이 플랫폼을 사용하면 방대한 캡시드 서열들을 빠르고 합리적인 비용으로 효율적으로 조사할 수 있습니다. 또한 비인간 영장류(NHP)에서 스크리닝을 수행할 수 있어 인간에 최상의 번역가능성을 보장합니다. 이 플랫폼은 이미 내부 R&D 및 연구계약 프로젝트에서 그 파워를 입증했으며, 여기서 일부 조직의 표적화를 극적으로 개선한 새로운 캡시드를 발견했습니다. 여기에는 뇌혈관장벽 투과에 훨씬 더 효율적인 캡시드와 망막의 원추세포와 간상세포를 특이적으로 표적하는 캡시드도 포함되었습니다.” 라고 말했습니다.

“우리의 계획은 스크리닝 플랫폼을 직접 NHP에 사용하여 모든 주요 조직과 중요한 세포 유형을 고효율 및 특이도로 집합적으로 표적하는 대규모 캡시드 패널을 확인하고 검증하는 것이며, 또한 유전자 치료의 부작용을 줄이기 위해 독성과 면역원성이 낮은 캡시드를 스크리닝할 계획입니다.”라고 Lahn 박사는 언급했습니다. "AAV 슈퍼뱅크의 구축은 수년이 걸릴 것 같지만, 급성장하는 유전의학 분야에 큰 가치를 가져올 것이기 때문에 노력할 가치가 있습니다."

VectorBuilder Inc. 소개

VectorBuilder는 유전자 전달 기술의 글로벌 리더입니다. 전세계 수많은 실험실 및 바이오텍, 제약회사의 신뢰할 수 있는 파트너인 VectorBuilder는 기초 연구에서 임상 응용까지 유전자 전달 솔루션의 디자인, 개발 및 최적화를 위한 원스톱 서비스를 제공하고 있습니다. 자체 기술인 벡터 디자인 스튜디오는 연구원들이 실험실에서 벡터를 클로닝하고 바이러스를 제작하는 지루한 작업에서 벗어나게 하도록 고안되어, 고객 맞춤형 벡터를 온라인으로 디자인하고 주문할 수 있는 혁신적인 시스템입니다. 이 글로벌 회사는 대용량 벡터 생산 능력, 방대한 벡터 및 구성요소 보유, 일대일 CRO 솔루션 및 최첨단 CDMO 시설을 자랑합니다. 선도적인 R&D 및 GMP 제조 역량을 갖춘 VectorBuilder 팀은 생명과학 연구 및 유전의학을 위한 가장 효과적인 유전자 전달 솔루션을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다.

자세한 사항은 VectorBuilder.com을 참고하십시오.