보도 자료   |   Aug 23, 2022

VectorBuilder, 멘케스병에 대한 첫 유전자 치료 임상시험 지원

2022년 8월 23일에 유전자 전달 기술의 글로벌 리더인 VectorBuilder는 세포 및 유전자 치료 회사인 Lantu Biopharma와의 파트너십을 통해 멘케스병에 대한 혁신적인 유전자 치료제 후보에 대한 최초의 임상시험을 진행했다고 발표했습니다. AAV 기반 약물인 LTGT06은 VectorBuilder의 결정적인 지원을 받아 Lantu에서 개발했습니다. 임상시험 대상은 세살 소년으로 그의 아버지는 아들을 포기하지 않아 세계적인 주목을 받았었습니다.

치료제 투여 직후에 Xu Wei, 그의 아들 Xu Haoyang 그리고 VectorBuilder, Lantu 및 병원의 주요 멤머들.

중국 윈난성의 Xu Haoyang은 ATP7A 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 선천성 장애인 멘케스병 진단을 받았을 때는 한살도 채 되지 않았습니다. 이런 환자는 심각한 신경학적 결함을 보이며 일반적으로 3년 이상 살지 못합니다. 현재 멘케스병에 대한 치료법은 없습니다.

고등학교 교육을 받은 Haoyang의 아버지 Xu Wei는 아들을 살리기 위하여 화학과 생물학을 독학으로 배워서 집에 실험실을 만들고. 멘케스병 증상을 줄이는 것으로 나타났지만 중국에서는 구할 수 없는 구리 히스티딘을 합성하였습니다. 아버지의 사랑과 결단력에 대한 이 스토리는 국제적인 뉴스가 되었지만 DIY 약물에 대한 논쟁을 일으키기도 했습니다.

VectorBuilder는 멘케스병을 위한 AAV 기반 치료제 후보를 개발하기 위해 Lantu와 파트너십을 맺었으며, AAV 벡터 디자인 및 최적화, 임상 등급 AAV 제조를 포함한 CRO 및 CDMO 서비스를 제공했습니다. Lantu는 치료제 후보의 효능과 안전성을 연구하고 Haoyang에게 치료제 후보인 LTGT06을 테스트하기 위해 쿤밍에 위치한 병원과 협력하여 연구자 주도 임상시험(IIT)을 수행했습니다. 공식 승인을 받은 후, 소년의 세살 생일 이후에 치료제가 투여되었습니다.

Xu Wei는 “구리 히스티딘은 멘케스병의 진행을 늦출 뿐이며 유전자 치료가 이 병을 낫게 할 수 있는 유일한 희망이라는 것을 알고 있습니다. 이제 호전 상황을 확인하기 시작했습니다. 3년 만에 처음으로 Haoyang의 상태가 악화되지 않고 좋아지는 것을 보니 너무 감사합니다. 아들이 계속해서 나아지길 바랍니다." 라고 말했습니다.

VectorBuilder의 수석 과학자인 Bruce Lahn 박사는 다음과 같이 말했습니다. “VectorBuilder는 기초 단계의 R&D에서 CDMO 제조에 이르는 전체 파이프라인으로 많은 제약회사 및 생명공학 회사를 위한 유전자 치료제 프로그램을 지원하고 있습니다. LTGT06의 개발에 우리가 역할을 할 수 있게 되어 매우 기쁩니다. 이는 유전자 전달 분야에서 우리의 기술력과 포괄적인 서비스 역량에 대한 증거가 되는 것입니다.”

VectorBuilder에 대한 자세한 정보는 VectorBuilder.com을 참고하십시오.

면책 조항: VectorBuilder는 DIY 약물을 권장하지 않습니다. 환자와 보호자는 치료 옵션에 대해 의료 전문가의 안내를 받을 것을 권장합니다.

VectorBuilder 소개

VectorBuilder는 유전자 전달 기술의 글로벌 리더입니다. 전세계 수많은 실험실 및 바이오텍, 제약회사의 신뢰할 수 있는 파트너인 VectorBuilder는 기초 연구에서 임상 응용까지 유전자 전달 솔루션의 디자인, 개발 및 최적화를 위한 원스톱 서비스를 제공하고 있습니다. 수상 경력에 빛나는 벡터 디자인 스튜디오는 연구원들이 실험실에서 벡터를 클로닝하고 바이러스를 제작하는 지루한 작업에서 벗어나게 하도록 고안되어, 고객 맞춤형 벡터를 온라인으로 디자인하고 주문할 수 있는 혁신적인 시스템입니다. 이 글로벌 회사는 대용량 벡터 생산 능력, 방대한 벡터 및 구성요소 보유, 진보된 AAV 캡시드 엔지니어링 및 최첨단 GMP 시설을 포함하는 일대일 CRO 솔루션을 보유하고 있습니다. 선도적인 R&D 및 CDMO 제조 역량을 갖춘 VectorBuilder 팀은 가장 효과적인 유전자 전달 솔루션을 제공하고 생명과학 연구 및 유전의학을 위한 새로운 도구를 개발하기 위해 노력하고 있습니다.

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