VectorBuilder가 Lantu Biopharma의 멘케스 증후군 유전자 치료제의 FDA 희귀의약품 지정에 서포트
2024년 7월 31일, 유전자 전달 기술의 리더인 VectorBuilder Inc.는 파트너인 Lantu Biopharma와 협력하여 유전자 치료제 LTGT06이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 (ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 발표했습니다. LTGT06은 ATP7A 유전자의 돌연변이로 인해, 구리 대사에 영향을 미치는 선천적 질환인 멘케스 증후군을 표적으로 하는 고효율 치료제입니다. VectorBuilder는 이 치료제의 개발을 위해 CRO 및 CDMO 서비스를 포함한 포괄적인 유전자 전달 서비스를 제공했습니다.
FDA는 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질병이나 질환의 치료, 진단 또는 예방을 위해 의약품에 ODD 지위를 부여합니다. ODD는 승인 후 7년간의 시장 독점권을 포함한 다양한 인센티브를 부여하고, 희귀 질환을 앓고 있는 사람들이 생명을 구할 수 있는 혁신적인 치료를 받을 수 있도록 보장합니다.
LTGT06은 선천성 멘케스 증후군을 치료하도록 설계된 AAV 벡터를 기반으로 하는 혁신적인 유전자 치료제입니다. 여기에는 필요한 AAV 패키징 서열과 완전한 ATP7A 코딩 서열이 포함되어 있습니다. 전임상 연구에서 LTGT06은 질병 모델 마우스에서 외인성 ATP7A 단백질 발현을 달성하였으며, 마우스와 비인간 영장류에서 수행된 안전성 평가에서 유의한 독성을 보이지 않았습니다. 또한 임상 시험에서 LTGT06을 투여한 첫번째 환자는 2년간의 추적 조사 후에도 치료제와 관련된 심각한 부작용을 보이지 않았습니다.
VectorBuilder의 수석 과학자인 Bruce Lahn 박사는 "Lantu Biopharma의 혁신적인 유전자 치료제인 LTGT06이 FDA 희귀의약품으로 지정된 것에 매우 기쁩니다. 이는 이 프로젝트의 중요한 전임상 연구 성과를 인정하는 것 뿐만 아니라, 두 팀의 협력적 노력을 강조합니다. 우리는 확신을 가지고 있으며, LTGT06의 임상 개발을 진전시키는 Lantu Biopharma를 계속 지원할 것입니다. Lantu Biopharma에 다시 한 번 축하드립니다!"라고 말했습니다.
Lantu Biopharma 소개
Lantu Biopharma는 2020년에 설립된 혁신적인 유전자 치료제 개발 회사입니다. 전세계적으로 충족되지 않은 의료적 요구가 있는 환자를 돕고 치료하는데 전념하는 당사의 전임상 연구 및 임상 전환 팀은 수년간의 경험을 바탕으로 유전질환과 퇴행성 질환 치료를 위해 자체 기술 플랫폼을 기반으로 새로운 유전 의약품과 치료제를 개발하는데 전념하고 있습니다.
VectorBuilder는 유전자 전달 기술 분야의 글로벌 리더입니다. 전세계 수많은 실험실과 바이오텍, 제약회사의 신뢰할 수 있는 파트너인 VectorBuilder는 기초 연구에서 임상 응용에 이르기까지 유전자 전달의 설계, 개발 및 최적화를 위한 솔루션을 제공하고 있습니다. 수상 경력에 빛나는 Vector Design Studio는 연구자들이 온라인에서 커스텀 벡터를 쉽게 디자인하고 주문할 수 있게 해주는 혁신적인 플랫폼으로, 실험실에서 벡터를 클로닝하고 패키징하는 지루한 작업에서 해방시켜줍니다. 이 글로벌 회사는 대용량 벡터 생산 능력, 방대한 벡터 백본 및 구성요소 인벤토리, 선진 AAV 캡시드 엔지니어링 기능을 포함하는 일대일 CRO 솔루션, 최첨단 GMP 시설을 자랑합니다. 선도적인 R&D 및 CDMO 제조 능력을 갖춘 VectorBuilder 팀은 가장 효과적인 유전자 전달 솔루션을 제공하고 생명과학 연구 및 유전의학을 위한 새로운 툴을 개발하기 위해 노력하고 있습니다.