VectorBuilder와 Lir Therapeutics, 임상 성공을 위해 설계된 AAV 캡시드 개발을 위한 파트너십 체결
시카고 – 2026년 8월 18일 – 유전자 전달 기술의 글로벌 리더인 VectorBuilder와 AI를 활용하여 벡터 엔지니어링의 한계를 뛰어넘고 있는 Lir Therapeutics는 전략적 파트너십을 발표했습니다. 이 파트너십은 강력한 생물학적 성능 뿐만 아니라, 유전자 치료제를 임상 단계로 발전시키는 데 필수적인 제조가능성 및 확장성까지 갖춘 AAV (adeno-associated virus) 캡시드 (capsid)를 개발하는 것을 목표로 합니다.
이번 협력을 통해 AAV 발굴, 캡시드 엔지니어링, 공정 개발 및 GMP 제조 분야에서 VectorBuilder가 보유한 전문성과 Lir의 독자적인 AI 플랫폼인 nAAVigator® 결합됩니다. 양사는 컴퓨팅 설계 및 실험 검증부터 제조 및 임상 적용에 이르는 전체 개발 과정에 걸쳐 유망한 AAV 캡시드를 최적화할 예정입니다.
유전자 치료제의 급속한 발전에도 불구하고, 유망한 캡시드 중 상당수가 초기 개발 단계를 넘어서지 못하고 있습니다. 조직 표적화 또는 효능을 향상시키기 위해 엔지니어링된 캡시드는 대규모 제조가 어려울 수 있으며, 생물학적 성능의 향상이 종종 수율 및 제품 품질의 저하 또는 투여량의 조절을 동반하기도 합니다. 이러한 과제를 해결하는 것이 업계의 가장 큰 우선순위가 되었습니다.
VectorBuilder와 Lir Therapeutics는 제조가능성을 나중에 해결해야 할 문제로 취급하는 대신, 처음부터 벡터의 엔지니어링 단계에 이를 통합하는 새로운 접근 방식을 취하고 있습니다.
이 파트너십에 따라 Lir는 AI 기반 nAAVigator® 플랫폼과 'lab-in-the-loop' 최적화 워크플로우를 적용하여 VectorBuilder의 DeepCap™ 플랫폼을 통해 발굴된 캡시드를 고도화할 것입니다. 완전히 새로운 벡터를 설계하는 대신, 이미 강력한 생물학적 잠재력을 보여주는 고성능 캡시드를 선별하고, 이들의 치료 성능을 유지하거나 향상시키면서 제조가능성을 개선하는 방향으로 다듬어 나갈 계획입니다.
이번 협력은 다음과 같은 기능을 갖춘 캡시드를 엔지니어링하는 데 중점을 둘 것입니다:
· 제조 생산성 및 공정 견고성 향상
· Full capsid 수율 및 제품 품질 증대
· 투여량 요구치 감소
· 조직 특이성을 향상시키는 동시에 오프타겟 전달 및 면역 인식 감소
Lir의 공정은 컴퓨팅 단백질 엔지니어링과 실제 실험적 검증을 통합합니다. 양사는 협력을 통해 nAAVigator® 신속한 개발 플라이휠을 가속화하여, 다차원적인 벡터 성능을 동시에 개선할 것입니다.
VectorBuilder의 수석 과학자인 Bruce Lahn 박사는 "유전자 치료제는 단순히 더 나은 캡시드 뿐만 아니라, 환자에게 실제로 도달할 수 있는 캡시드를 필요로 합니다" 라고 말했습니다. "발굴 단계에서 제조 및 임상 개발 단계로 넘어갈 때 유망한 벡터가 난관에 부딪히는 경우가 너무나 많습니다. 캡시드 엔지니어링 및 임상 중개 개발에 대한 우리의 전문성과 Lir Therapeutics의 AI 플랫폼을 결합함으로써, 이러한 과제를 조기에 해결하고 전체 개발 여정 전반에 걸쳐 뛰어난 성능을 발휘하는 벡터를 구축하고자 합니다."
Lir Therapeutics의 CEO인 Killian Hanlon은 "AI는 실제 생물학적 문제를 해결하는 데 도움이 될 때만 가치를 창출합니다" 라고 강조했습니다. "Lir의 사명은 투여량 감소, 조직 표적화, 면역 회피라는 유전자 치료제의 가장 큰 과제를 동시에 해결함으로써 바이러스 벡터 엔지니어링을 혁신하는 것입니다. VectorBuilder와 협력하여 우리의 AI 기반 설계가 잠재력이 높고 임상적으로 유의미한 캡시드를 생물학적 기능, 제조가능성 및 임상 적용 잠재력 전반에 걸쳐 어떻게 향상시킬 수 있는지 보여주게 되어 매우 기쁩니다."
유전자 치료 연구에서 인공지능이 점점 더 중요한 도구가 됨에 따라, 양사는 컴퓨팅 설계와 심층적인 실험 전문성 및 실제 개발 과정을 결합할 때 가장 큰 진전이 이루어질 것이라고 믿고 있습니다. 이러한 역량을 하나로 모음으로써, 이번 협력은 생물학적으로 더 효과적일 뿐만 아니라 제조, 확장 및 임상 프로그램 적용 측면에서도 실용적인 벡터를 생산하는 것을 목표로 합니다.
파트너들은 우선 반복적인 AI 기반 엔지니어링, 실험 검증 및 제조 평가를 활용하여 선별된 치료 응용 분야에 걸쳐 다수의 리드 캡시드를 평가할 예정입니다. 그 결과 생성된 데이터는 VectorBuilder 캡시드 포트폴리오의 지속적인 최적화를 지원하는 동시에 치료제 파트너십을 위한 새로운 기회를 창출할 것입니다.
VectorBuilder와 Lir는 초기 단계부터 생물학적 성능, 제조가능성 및 임상 적용을 모두 고려하는 더욱 통합적인 AAV 개발 접근 방식을 함께 추진하고 있습니다. 최고의 벡터는 단순히 실험실에서 성능이 좋은 것이 아니라, 궁극적으로 환자를 치료할 수 있는 벡터이기 때문입니다.
VectorBuilder 소개
VectorBuilder는 유전자 전달 기술 분야의 글로벌 리더입니다. 전 세계 수많은 연구실과 바이오텍, 제약회사의 신뢰받는 파트너로서, VectorBuilder는 기초 연구에서 임상 적용에 이르기까지 유전자 전달 솔루션의 설계, 개발 및 최적화를 위한 원스톱 솔루션을 제공합니다. 수상 경력에 빛나는 Vector Studio는 연구자들이 온라인에서 커스텀 벡터를 쉽게 디자인하고 주문할 수 있도록 지원하는 혁신적인 플랫폼으로, 실험실에서 벡터를 클로닝하고 패키징하는 번거로운 작업에서 자유롭게 해 줍니다. VectorBuilder는 대량의 벡터 생산 능력, 방대한 벡터 및 구성요소 인벤토리, 첨단 AAV 캡시드 엔지니어링 기능을 포함한 맞춤형 CRO 솔루션, 그리고 최첨단 GMP 제조 시설을 자랑합니다. VectorBuilder 팀은 업계를 선도하는 R&D 및 CDMO 역량을 바탕으로, 가장 효과적인 유전자 전달 솔루션을 제공하고 생명과학 연구 및 유전의학을 위한 혁신적인 도구를 개발하기 위해 지속적으로 노력하고 있습니다.
언론 문의:
communications@vectorbuilder.com
Lir Therapeutics 소개
Lir는 바이러스 벡터를 통해 구현 가능한 기술의 한계를 뛰어넘는 테크바이오 기업입니다. nAAVigator® AI 파이프라인과 긴밀하게 통합된 'lab-in-the-loop' 공정의 결합된 개발 주기를 통해, Lir는 유전자 치료제 및 그 이상을 위한 차세대 바이러스 벡터를 구축하고 있습니다. AAV를 시작으로 바이러스 전반에 걸친 포괄적인 AI 편집 접근 방식을 취하여 유전자 치료제가 직면한 3대 과제인 높은 투여량, 오프타겟 효과, 기존 면역원성 문제를 동시에 해결하고 있습니다. Lir는 유전자 치료제를 개발하는 기업들과 적극적으로 파트너십을 맺어 바이러스 벡터를 개발 또는 개선하고 환자를 위한 더 강력하고 안전한 약물을 만들기 위해 협력하고 있습니다.
