Ikarovec, VectorBuilder의 유리체강내 캡시드 기술에 대한 전 세계 독점 옵션 계약 체결로 파이프라인 강화
신규 캡시드 기술을 통해 중기 노화 관련 황반변성 치료제 IKAR-003을 진료실에서 편리하게 투여할 수 있게 되어, 시력 상실 위험 예방.
영국 노리치 & 미국 시카고, 2026년 1월 6일 – 시력 손상으로 이어지는 망막 질환에 대한 이중 경로 유전자 치료제를 개발하는 Ikarovec과 유전자 전달 기술 분야의 글로벌 리더인 VectorBuilder는 중기 노화 관련 황반변성 (AMD) 치료를 위한 Ikarovec의 유전자 치료제 후보물질 IKAR-003에 VectorBuilder의 신규 AAV 캡시드 (capsid) 기술을 사용하는 전 세계 독점 옵션 계약을 체결했습니다. 해당 기술에 대한 추가 평가가 성공적으로 완료되면, 양사는 전략적 파트너십을 구축하여 Ikarovec은 IKAR-003의 임상 개발 및 상용화를 담당하게 됩니다. 중기 AMD에서 IKAR-003의 잠재력을 고려할 때, 이번 계약의 규모는 10억 달러를 초과할 것으로 예상됩니다.
VectorBuilder의 독자적인 캡시드 기술을 통해 IKAR-003은 최소 침습적인 유리체강내 (intravitreal) 투여 방식으로 병원에서 투여할 수 있습니다. 이는 질병 진행 예방이 최우선 과제인 초기 및 중기 노화 관련 황반변성 환자들의 치료 접근성을 높여줄 것입니다. IKAR-003은 신경 보호 (neuroprotection) 및 보체 조절 (complement modulation) 기능을 결합한 이중 경로 유전자 치료제를 AAV로 전달하는 1회 주사 요법으로 시력 기능을 보존하여 질병의 진행을 예방하도록 설계되었습니다.
전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 중기 AMD 환자는 현재 승인된 치료제가 없으며, 비가역적인 시력 상실을 초래하는 지도모양 위축 (geographic atrophy) 또는 습성 AMD (wet AMD)로 진행될 위험이 높습니다.
Ikarovec의 CEO인 Thomas Ciulla 의학박사는 "IKAR-003에 대해 VectorBuilder와 파트너십을 통해 Ikarovec의 파이프라인 가치를 높일 수 있게 되었습니다. 이는 진료실에서 유리체강내 투여 제품을 개발할 수 있게 되었으며, 이는 질병 진행 예방을 위한 대규모 적용에 이상적입니다."라고 말했습니다. "우리는 다른 유리체강내 캡시드 옵션들도 검토했으나, VectorBuilder의 기술이 우월한 효능을 제공할 것이라고 확신합니다."
"IKAR-003은 당사의 주력 프로그램인 IKAR-001과 동일한 이중 경로 방식을 사용합니다. IKAR-001은 진행된 단계인 지도모양 위축을 대상으로 하며, 검증된 망막하 (subretinal) 전달 방식을 사용하여 2026년 말 임상 시험 개시를 목표로 순조롭게 진행되고 있습니다. 따라서 우리는 각기 다른 환자군에 대해 최적화된 전달 방식을 적용하여 대응하고 있습니다."라고 설명했습니다.
VectorBuilder의 설립자이자 최고 과학자인 Bruce Lahn 박사는 "우리는 Ikarovec과 수년간 협력해 오면서 Ikarovec의 접근 방식과 기술적 요구사항을 깊이 이해하고 있습니다."라고 말했습니다. "합리적인 설계와 AAV 서열에 대한 심층 탐색을 통합한 AI 기반 DeepCap 플랫폼을 활용하여, 최고의 안구용 캡시드를 개발할 수 있었습니다. 비인간 영장류 연구에서, 유리체강내에 투여한 캡시드는 망막의 넓은 영역을 표적화할 수 있었고 황반의 거의 모든 세포를 성공적으로 형질도입하여 기존 임상에서 사용되는 유리체강내 캡시드보다 더 광범위하고 강력한 형질도입 효과를 보여주었습니다. VectorBuilder의 캡시드 기술과 Ikarovec의 혁신적인 이중 경로 치료 방식 그리고 경험이 풍부한 리더십 팀과 결합하여, 시력을 위협하는 망막 질환 환자들을 위한 획기적인 치료제 개발의 강력한 기반을 마련할 수 있을 것이라고 확신합니다."
Ikarovec 소개
Ikarovec은 시력 손상을 유발하는 망막 질환에 대한 이중 경로 유전자 치료제를 개발하는 영국 기반의 임상 진입 직전 단계의 생명공학 기업입니다. 2020년 Quethera (2018년 Astellas Pharmaceuticals에 인수됨)에서 분사하여 설립되었으며, 영국 노퍽의 노리치 리서치 파크에 본사를 두고 있습니다. Ikarovec의 독자적인 이중유전자 치료 플랫폼은 검증된 치료 방식을 기반으로 시너지 효과를 내는 두 번째 기전을 추가하여, 기존 단일 경로 치료제의 한계를 극복하고 개발 위험을 낮추었습니다. 회사의 주요 프로그램은 지도모양 위축 및 망막색소변성증 (검증된 망막하 전달 방식 사용)과 중기 AMD 및 습성 AMD (진료실 기반 유리체강내 전달 방식)를 포함한 주요 시장 기회를 공략하고 있습니다. Ikarovec은 이중유전자 치료제 분야의 전문성을 갖춘 경험 많은 팀이 이끌고 있으며, Spark, Iveric 및 EyeBio 등 130억 달러 규모의 주요 안과 제품 개발 경험이 있습니다. 자세한 정보는 www.ikarovec.com을 참조하거나 LinkedIn을 팔로우하세요.
VectorBuilder 소개
VectorBuilder는 유전자 전달 기술 분야의 글로벌 리더입니다. 전 세계 수많은 연구소와 바이오텍/제약회사의 신뢰받는 파트너로서, VectorBuilder는 기초 연구부터 임상 적용까지 거의 모든 연구 및 임상 요구사항을 충족하는 포괄적인 유전자 전달 솔루션을 제공합니다. VectorBuilder의 R&D 프로그램은 낮은 조직 특이성, 면역원성, 제한된 탑재 용량, 낮은 제조 수율 등 기존 유전자 전달 기술의 주요 문제점을 해결하여 유전자 치료제의 기능성, 안전성 및 제조 가능성을 향상시키는 데 주력하고 있습니다. VectorBuilder의 독자적인 DeepCap 플랫폼은 머신 러닝과 합리적 설계를 대규모 병렬 심층 분산 서열 탐색과 결합하여 최고의 전달 효율과 조직 특이성을 갖춘 새로운 AAV 캡시드 설계를 지원합니다. 이 플랫폼을 활용하여 VectorBuilder는 중추신경계, 말초신경계, 근육, 심장, 눈, 귀 등 치료적으로 중요한 다양한 조직을 표적으로 하는 대규모 캡시드 패널을 구축하였습니다. 또한, VectorBuilder는 ICH 가이드라인 및 미국과 유럽의 규제 기준을 완벽하게 준수하는 약 10,000 m² 규모의 유전 의약품 제조를 위한 GMP 시설을 운영하고 있습니다. VectorBuilder는 미국, 유럽, 호주, 일본, 중국, 한국 등 전 세계 고객에게 IND 승인을 위한 벡터를 제공해 왔습니다. VectorBuilder는 BioTech Breakthrough Award, PharmaVoice 100 Award, Bioz Rapid Star Award, CDMO Leadership Award 등 다수의 상을 수상했습니다. 자세한 정보는 www.vectorbuilder.com을 참조하세요.